Elképesztő siker: Gyógyítani tudják Magyarországon az örökletes vakságot
Még márciusban egy együttműködési megállapodást írt alá a Semmelweis Egyetem, az Innovációs és Technológiai Minisztérium, valamint a Novartis Hungária Kft. azzal a céllal, hogy előmozdítsák az innováció térnyerését a magyar közegészségügyben. A felek ezzel szeretnék növelni az egyetemen zajló klinikai kutatásokhoz való hozzáférést, továbbá a technológiai-digitális innovációk szerepét a klinikai kutatásokban. Egyik legfőbb céljuk nem más, mint biztosítani Magyarország vezető szerepét a sejt- és génterápiák területén.
A Novartis ügyvezetője egy emlékplakettet adott át dr. Merkely Béla számára a Szemészeti Génterápiás Kezelőcentrum megnyitása alkalmából.
Forrás: Semmelweis Egyetem
A régióban szinte egyedülálló, Szemészeti Génterápiás Kezelőcentrum minősítést kapott a Semmelweis Egyetem, ahol a genetikai hátterű, retinális zavarok kezelése válhat lehetővé a legújabb, világszínvonalú génterápiának köszönhetően. Lapunknak Dr. Merkely Béla, a Semmelweis Egyetem rektora mesélt bővebben erről a génterápiás eljárásról.
Megakadályozza a vakságot
– Az örökletes retina disztrófiák, azaz zavarok a látáskárosodás és a vakság egyik fő okát jelentik. Ezek a súlyos betegségek viszonylag ritkán fordulnak elő. Napjainkig közel 460 gén érintettségét írták le ebben a betegségcsoportban, ezek közül az egyik az RPE65 gén, aminek mutációjakor kialakul ez a betegség. Ilyenkor a látóhártyán egy degenerációs folyamat indul, pigmentsejtek válnak ki, amelyek elkezdenek a periféria felől a centrum felé vándorolni, és közben a beteg látótere szűkülni kezd, az életkor előrehaladtával pedig elveszti a látását – fogalmazott a Borsnak Merkely Béla.
Az egyetem szemészeti klinikáján kiemelt fejlesztések valósultak meg az elmúlt időszakban: kiterjesztették az örökletes retinabetegségben szenvedő páciensek genetikai szűrését, valamint Közép-Európa első, legkorszerűbb szemvizsgálatokat lehetővé tevő FST készüléket is megvásárolták.
Precíziós munka
– A génterápia során a hatóanyagot be kell fecskendezni a retina alá, az éleslátás területére, ami a valóságban egy nagyon pici gombostűfejnyi felület. A nehézség benne az, hogyan juttassuk el a retina alá a gyógyszert úgy, hogy ne okozzunk tartós retinasérülést, hogy a vérellátás ne sérüljön. Éppen ezért a látóhártya műtéteiben jártas szakemberek kellenek az eljáráshoz. Jelenleg három sebészt képeztünk ki erre. Maga a terápia nagyon tervezett, komplex folyamat, speciális gyógyszerszállítási körülményeket igényel, hiszen például a készítményt alacsony hőmérsékleten kell tárolni – magyarázza a Semmelweis Egyetem rektora.
Az életkor nagyon fontos tényező a gyógyulás, felépülés szempontjából, sok múlik azon, hogy mikor diagnosztizálják a betegséget, mikor kap kezelést a páciens.
– Ha még van bizonyos funkciója a látóidegnek, akkor sokkal nagyobb eséllyel lehet visszaállítani egy használható látóélességet. A terápia hatására a nem működő fotoreceptor sejtek ismét alkalmassá válhatnak a fényfelvételre, a beteg visszanyeri a fényérzékelést és a látásfunkció bizonyos elemeit, amivel akár a korábbi munkavégzés is újra lehetővé válhat. A betegek ezt követően ismét képesek lesznek a tájékozódásra, önálló életvitelre.
A szemészeti génterápiás centrum létrejöttében kulcsszerepet játszott a dr. Roska Botond által vezetett bázeli Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology, a Semmelweis Egyetem, valamint a korábbi Innovációs és Technológiai Minisztérium közötti stratégiai megállapodás, amelynek célja, hogy újszerű megközelítéseket hozzon a látás helyreállítása és a látásvesztés lassítása kapcsán.
Hosszútávú tervek
A Semmelweis Egyetem kutatói viszont sosem pihennek és mindig valamilyen innováción dolgoznak, amivel a páciensek igényeit szolgálják.
– A retinitis pigmentosa megoldásával kapcsolatban további kutatások folynak. A jövőben a macula degeneráció vagyis meszesedés, és a zöldhályog szövődményeinek génterápiás kezelése is várható. Ezzel a Semmelweis Egyetem azon kevés egészségügyi intézmények egyikévé válik a világon, ahol a legkülönbözőbb, illetve legmodernebb sejt- és génterápiás eljárások lesznek elérhetőek a magyar és külföldi betegek számára.
